终点类型

时间-事件终点

• 贝叶斯借用与后验分析

  Bayesian Borrowing and Posterior Analysis (Bayesian)

  将预先规定的先验分布与当前试验似然结合，得到治疗效应后验分布、可信区间和决策概率。

• 多重性控制

  Multiplicity Control (FWER / Holm)

  先定义假设家族和检验顺序，再用 Bonferroni、Holm 或预设层级策略控制确认性结论的总体一类错误率。

• 组序贯与期中分析

  Group Sequential Design and Interim Analysis (GSD)

  在预设信息时点比较累计检验统计量与组序贯界值，在允许期中停止的同时控制总体 I 类错误。

• 倾向评分方法

  Propensity Score Methods (PS)

  用治疗分配的条件概率进行匹配、分层或加权，以改善观察性研究中已测量基线协变量的组间平衡。

• 竞争风险与累积发生函数

  Competing Risks, Cumulative Incidence, and Fine-Gray Model (CIF / Gray / Fine-Gray)

  在目标事件可能被另一事件阻止时估计累积发生函数，用 Gray 检验比较 CIF，并可用 Fine-Gray 模型估计亚分布风险比。

• Cox 比例风险回归

  Cox Proportional Hazards Regression (Cox PH)

  用半参数比例风险模型估计治疗组风险比及置信区间，并可按随机分层因素分层或校正协变量。

• Kaplan-Meier 生存分析

  Kaplan-Meier Estimation and Log-rank Test (KM / log-rank)

  估计时间-事件终点的生存曲线、中位时间和指定时点生存率，并用 log-rank 检验比较组间曲线。

• 限制性平均生存时间

  Restricted Mean Survival Time (RMST)

  在预先指定限制时间内计算 KM 生存曲线下面积，用可解释的时间差比较治疗组且不依赖比例风险假设。

• 分层 Log-rank 检验

  Stratified Log-rank Test (Stratified log-rank)

  在预先指定的随机分层因素内比较治疗组生存曲线，再合并各层观察与期望事件差得到总体检验。