终点类型

二分类终点

• 卡方检验 / Fisher 精确检验

  Chi-Square Test / Fisher's Exact Test (Chi-square / Fisher)

  比较两个独立治疗组的二分类结局比例，并按期望频数选择 Pearson 卡方或 Fisher 精确检验。

• 贝叶斯借用与后验分析

  Bayesian Borrowing and Posterior Analysis (Bayesian)

  将预先规定的先验分布与当前试验似然结合，得到治疗效应后验分布、可信区间和决策概率。

• Logistic 回归

  Logistic Regression (Logistic)

  对二分类应答概率建模，校正基线和中心等协变量，并输出治疗组调整后 OR、95% CI 与 p 值。

• Cochran-Mantel-Haenszel 检验

  Cochran-Mantel-Haenszel Test (CMH)

  在预先规定的中心或随机分层因素内比较治疗组二分类结局，并给出分层校正检验与共同 OR。

• 率差及 Miettinen-Nurminen 置信区间

  Risk Difference with Miettinen-Nurminen Confidence Interval (Risk Difference (M-N))

  估计两个独立治疗组的应答率差及非对称 Miettinen-Nurminen 置信区间，并说明非分层适用边界。

• 多重性控制

  Multiplicity Control (FWER / Holm)

  先定义假设家族和检验顺序，再用 Bonferroni、Holm 或预设层级策略控制确认性结论的总体一类错误率。

• 描述性统计

  Summary Statistics

  用 n、均值、标准差、中位数、范围及频数百分比描述分析人群和终点分布。

• 组序贯与期中分析

  Group Sequential Design and Interim Analysis (GSD)

  在预设信息时点比较累计检验统计量与组序贯界值，在允许期中停止的同时控制总体 I 类错误。

• 倾向评分方法

  Propensity Score Methods (PS)

  用治疗分配的条件概率进行匹配、分层或加权，以改善观察性研究中已测量基线协变量的组间平衡。